アブストラクト

はじめに：エミシズマブの予防投与は、乳幼児や小児を含むすべての年齢の血友病A（HA）患者に対して承認されている。これまでの研究で、乳幼児のHA患者におけるエミシズマブの有効性と忍容性が証明されているが、乳幼児におけるエミシズマブの使用に関する実際のデータは限られている。Haemophilia A in Infancy and NewbOrns: multi-instituional prospective observational study to assess the efficacy anD safety of Emicizumab (HINODE)試験の目的は、生後12ヵ月未満の先天性HAの乳児におけるエミシズマブ予防投与の凝固能と安全性を評価することである。

方法と解析：この研究は、承認された投与レジメンでエミシズマブの予防投与を受けている、あるいは受ける予定の生後12ヵ月未満の先天性HAの乳児を対象に日本で行われた多施設観察研究である：1.5mg/kgを毎週、3mg/kgを2週間ごと、または6mg/kgを4週間ごとに投与する。目標症例数は50例である。主要評価項目は、生後6カ月から12カ月未満の乳児を対象とし、グローバル凝固検査パラメータ（血栓波形解析およびトロンビン生成アッセイを使用）と血漿中エミシズマブ濃度との関係を評価することである。副次的評価項目には、生後6カ月未満の乳児における凝固プロファイルの評価、および生後6カ月未満と6カ月から12カ月未満の乳児の間の変化が含まれます。さらに、生後6カ月から12カ月未満の乳児を対象に、エミシズマブに対する抗イディオタイプ抗体のin vitro添加または第VIII因子製剤の添加による凝固パラメーターを評価します。また、有害事象および出血についても評価する。

倫理と普及：本試験はMINS臨床試験審査委員会（No.230214）により承認され、ヘルシンキ宣言、個人情報の保護に関する法律、ヒトを対象とする医学・生物学的研究に関する倫理指針のガイダンスに従って実施される。本研究への参加については、法的に認められた代理人から書面によるインフォームド・コンセントを得る。研究結果は科学・医学雑誌に掲載され、国際学会で発表される。

臨床試験登録番号：jRCT1031230264。