アブストラクト

背景：アラジール症候群（ALGS）は多系統の胆汁うっ滞性疾患である。マラリキシバットはALGSにおける胆汁うっ滞性そう痒症の治療薬として承認されているが、成人におけるデータは限られている。

方法：過去に発表された3件のALGS臨床試験のうち、16歳以上でマラリキシバットを2回以上投与された参加者を対象とした。

結果：11人が16歳未満で治療を開始し（年齢中央値13.0歳）、追跡期間中央値は4.1年であった。16歳以上でマラリキシバットを開始した参加者は3人で、追跡期間中央値は3.8年であった。16歳未満でマラリキシバットを開始した参加者では、かゆみはほとんどなく（ベースラインからの変化［CFB］：-1.8；p = 0.002）、試験期間中持続した。血清胆汁酸（sBA）は減少し（CFB：29μmol/L、p = 0.03）、試験期間中持続した。マラリキシバットを開始した16歳以上の参加者では、そう痒症の改善がみられた（CFB：-2.8、-0.6、-1.0）。1人はsBAが大きく減少し（CFB：-112μmol/L）、2人はわずかに増加した（CFB：8、11μmol/L）。マラリキシバットの忍容性は良好であった。

結論：青年期にマラリキシバットを投与された患者は、そう痒症とsBAの改善を示し、それは若年成人期まで持続した。