小児胆汁うっ滞性肝疾患の管理における最近の進歩。

小児の胆汁うっ滞性肝疾患は、複数の特定の病因に起因する可能性のあるまれな疾患である。小児胆汁うっ滞性肝疾患の最も一般的な病因は、胆道閉鎖症、Alagille症候群（ALGS）、遺伝性胆汁酸輸送障害である。これらの疾患は、偶発的あるいは慢性の止まらない胆汁うっ滞を特徴とする。これらの疾患は慢性に経過するため、患者のQOLを改善し、栄養補助を行い、胆汁酸毒性を軽減するための医学的管理を最適化し、疾患の進行を遅らせる努力が不可欠である。胆汁うっ滞性肝疾患は依然として小児肝移植の主要な原因であるが、その根底にある病因の多くは根治的な内科的治療法がないためである。本総説では、小児胆汁うっ滞性肝疾患の栄養学的、内科的、外科的管理に関する最新情報を提供する。最近、回腸胆汁酸トランスポーター（IBAT）阻害薬の追加によりこの分野で進歩がみられたため、その長所と限界も含め、前向き臨床試験の結果についても概説する。最近の臨床試験では、ALGSおよび進行性家族性肝内胆汁うっ滞症においてIBAT阻害薬によるそう痒症の改善が証明されているが、疾患の進行を遅らせることが証明された薬物療法を確立することは、依然として満たされていないニーズの領域である。