小児および成人におけるX連鎖性低リン血症に関する国際作業部会臨床実践ガイドラインの策定方法論。

ガイドライン作成パネルは、X連鎖性低リン血症（XLH）の国際的な専門家、XLH患者集団からの患者パートナー、およびガイドライン作成方法論の専門家から構成され、2023年1月から2024年7月にかけて18回のテレビ会議を開催し、小児および成人におけるXLHの診断と管理に関する包括的なガイドラインの開発を行いました。当ガイドラインの一部質問については、推奨の格付け、評価、開発、評価（GRADE）手法を用い、証拠の確実性を評価し、GRADE推奨を策定しました。これらの質問に対し、パネルメンバーと方法論者は共同でPICO（対象集団、介入、対照群、アウトカム）質問を策定し、XLH患者集団における医療療法（ブロスマブまたはリン酸塩と活性型ビタミンDの使用）が患者にとって重要なアウトカムに与える影響、および医療介入と無治療との比較効果を評価する4つの系統的レビューを実施しました。バイアスリスクを評価し、MAGICAppを使用して結果の要約表を透明性を持って作成しました。パネルは成人向けに3つのGRADEd治療推奨事項、小児向けに2つの推奨事項を策定しました。各GRADEd推奨事項は、証拠の確実性、推奨の強さ、価値観、好み、コスト、実施可能性、受け入れ可能性、公平性に関する判断を反映した基礎となる証拠体系とリンクされています。証拠の不足のため、パネルはXLH患者のモニタリングに関する非常に低品質のGRADEd推奨事項を、専門家による臨床実践調査に基づいて策定しました。厳格な叙述的文献レビューを用いて、パネルは証拠が限られている領域（妊娠中の女性、歯科合併症を有する患者など）を含む非GRADEd推奨事項を策定しました。本論文は、XLH患者に対するGRADEd推奨事項と非GRADEd推奨事項の策定に用いられた方法論を要約しています。