アブストラクト

背景：これまでの研究で、小児てんかん性けいれん症候群（IESS）に対する一次治療の初期奏効率には、治療間隔や病因などの因子が影響することが示唆されている。しかし、病因を特定するために臨床的に利用しやすい検査を受けたIECSS患児はほとんどいない。

方法：以前に発表した研究のデータセットを用いて、IESSの小児における一次治療に対する初回反応予測モデルを構築し、検証した。ランダムサンプリングと5重クロスバリデーションを行い、データの不均衡を補正するために合成少数オーバーサンプリング法を用いた。機械学習アルゴリズムと評価指標により、モデルの精度と有効性を最適化した。

結果：本研究では、単剤による一次治療を完了したIESS患児532人を対象とし、そのうち160人が初回奏効を得た。検証セットにおけるモデルの精度、F1スコア、曲線下面積（AUC）は、それぞれ0.7836±0.0229（0.75167～0.80536の範囲）、0.7833±0.0229（0.75145～0.80531の範囲）、0.8516±0.0165（0.82468～0.86936の範囲）であった。発作発症年齢、痙攣発症年齢、リードタイム、MRIサブタイプ、治療選択、治療時年齢などの因子は、モデルに寄与する重要性において常に上位6位にランクされた。

結論：本研究結果は、このモデルが第一選択治療に対する初期反応を効果的に予測し、IESS患児の臨床的意思決定を支援することを示唆している。発作発症年齢やMRIサブタイプなどの重要な予測因子は、臨床診療において早期にデータに基づいた介入戦略を可能にする。