デュシェンヌ型筋ジストロフィーの男子における身長、体重、体格指数（BMI）の推移と機能的アウトカム評価との相関関係

目的：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男子において、身長、体重、体格指数（BMI）Zスコアに影響を与える要因、およびそれらと運動能力との関係を検証すること。方法：5か国32施設で実施した無作為化二重盲検並行群間試験。 身長、体重、BMI zスコア、および臨床アウトカム評価（COA）—仰臥位からの立ち上がり速度、10m歩行/走行速度、NorthStar歩行評価、6分間歩行テスト—を、0.75mg/kg/日のプレドニゾン、 0.75 mg/kg/日の間欠的プレドニゾン、または0.90 mg/kg/日のデフラザコートのいずれかに無作為に割り付けられた。経時変化は線形混合効果モデルを用いてモデル化され、相関はスピアマンの部分相関係数を用いて検討された。結果： 194名のDMD患者において、グルココルチコイド開始時の身長が高いほど成長速度は遅く（p＜0.001）、年齢が高いほど体重増加は大きかった（p＝0.001）。グルココルチコイドの種類と投与法は身長・体重の軌跡に影響したが、BMIには影響しなかった。身長・体重のZスコア変化はCOA（患者年齢）と負の相関を示した（全ケースでp＜0.05）。 グルココルチコイド開始後3年では相関は弱く、5年後（歩行能力喪失年齢に近い時期）では中程度であった。解釈：グルココルチコイド開始後の身体計測値の変化はCOAの成績と関連し、歩行能力喪失年齢に近い時期ほど相関が大きい。これは体重管理戦略の必要性と、治療を支える議論の重要性を強調している。