ブラジル全国サンプルにおけるPKU治療への認識された障壁インベントリの心理測定特性

背景：フェニルケトン尿症（PKU）患者の代謝コントロールは困難である。治療遵守に対する認識された障壁は、代謝コントロールの転帰と関連することが示されている。本研究の目的は、ブラジル各地の患者および介護者を対象に、PKU治療に対する認識された障壁評価尺度（PBTI）の心理測定特性を評価することである。

方法：横断的・観察的・非確率抽出法による研究である。本尺度には25の二分法項目があり、患者用と介護者用の2バージョンが存在する。本研究のデータ収集にはオンライン評価（n＝241）と対面評価（n＝42）を用いた。PKU患者63名とPKU患者の介護者220名が本研究に参加した。両版（患者版と代理報告版）の内部一貫性信頼性、収束的妥当性、既知集団妥当性、判別的妥当性を評価した。さらに、現行サンプルに基づくスコア基準値を提示した。自由記述式項目への回答内容分析も実施した。結果：本サンプルにおいて、十分な信頼性と収束的妥当性、既知集団妥当性、判別的妥当性の証拠が認められた。ROC曲線により最適なカットオフ値が特定された（患者版：スコア＞9、介護者代理版：スコア＞6）。これにより、食事療法遵守の障壁による代謝コントロール不良のリスクを識別可能となった。さらに、質的分析では25項目の妥当性が示され、患者と家族の生活に重大な経済的影響を及ぼす社会経済的要因および医療制度要因への対応の重要性が明らかになった。

結論：本研究結果は、PKU治療における認識された障壁評価尺度が、治療管理の困難度増大に寄与する可能性のある障壁のスクリーニングに有用であることを示している。また、食事遵守と代謝コントロール改善のために的を絞った支援を必要とする可能性のある患者と介護者を特定する上で有用である。臨床試験番号：該当なし。