欧州における網膜芽細胞腫の転帰：40カ国483例を対象とした前向き解析

目的：2017年に欧州全域で網膜芽細胞腫（Rb）を発症した小児コホートの臨床像、治療、転帰を記述すること。方法：2017年1月1日から2017年12月31日までに欧州で診断され、その後3年間にわたり治療および経過観察を受けた483例の患者を対象とした前向き解析。

結果： 片側性症例が339例（70%）と多く、両側性症例144例（30%）（平均年齢12か月）よりも高齢（平均年齢26か月、p＜0.0005）で発症した。 発症時に眼外網膜芽細胞腫を認めたのは477例中4例（0.8%）のみであった（平均年齢53ヶ月、非眼外例は21ヶ月、p＝0.002）。 中所得国の子どもは高齢化傾向は認められなかったが、高所得国の子どもに比べ進行期（ステージ3-4）での発症率が高い（p＜0.001；74/151例（49%）対 108/332例（33%）、相対リスク1.25、95%信頼区間1.09-1.44）。 片側性症例では、一次治療として静脈内化学療法（IVC）が29％、動脈内化学療法（IAC）が20％を占めた。両側性症例では、一次治療としてIVCが113/144（78％）、IACが14/144（10％）であった。 全体として、患児の58%が眼球摘出術を受け、そのうち36%が一次治療として実施された。眼球摘出術のリスクは病期と左右差によって決定されたが、経済的状況とは関連しなかった。 12例（2.5%）が網膜芽細胞腫により死亡した。眼外腫瘍を呈した患児（4例中3例（75%））は眼内腫瘍を呈した患児（449例中9例（2%））よりも死亡率が高かった（オッズ比＝146.7、95%信頼区間13.9-1549.4、p＜0.0005）。 中等所得国の子ども（11/132（8%））は、高所得国の子ども（1/327（0.3%））よりも網膜芽細胞腫による死亡率が高かった（オッズ比＝29.8、95%信頼区間 3.8-232.0、p＜0.0005）。

結論：ヨーロッパのような豊かな大陸内でも、経済的要因は生存率に影響を与える可能性があるが、全体的な救済率には影響しない。依然として大多数の小児は眼球を失っている。