レノックス・ガストー症候群におけるビガバトリン追加療法の安全性および有効性：プラセボとの比較（LennoVig試験）：単一施設無作為化二重盲検プラセボ対照試験

目的：レノックス・ガストー症候群（LGS）は発達性てんかん性脳症であり、抗てんかん薬に難治性を示すことが多い。本研究では、無作為化二重盲検プラセボ対照試験において、LGS患者におけるビガバトリンの追加療法の安全性および有効性をプラセボと比較して報告する。

方法：2～18歳のLGS小児を対象に、適格性をスクリーニングし、4週間のベースライン期間において各種発作の記録および臨床的全体印象（CGI）尺度を観察した。 患者は単純な1:1無作為化によりビガバトリン群またはプラセボ群に割り付けられた。評価時点は12週目とした。主要評価項目はドロップ発作の50％以上減少とし、副次的評価項目は1) ドロップ発作の割合変化、2) 各種発作タイプの50％以上減少、3) 発作のない日数、4) CGIの改善、5) 有害事象とした。

結果：ビガバトリン群とプラセボ群にそれぞれ50例が割り付けられた。12週時点で8例が追跡不能となった（ビガバトリン群3例、プラセボ群5例）。主要評価項目達成率はビガバトリン群がプラセボ群より有意に高かった（51.7％対8.9％；P＜0.001）。 ビガバトリンは全般性強直間代発作を除く全ての発作タイプを減少させ、発作総数を減少（-50％ vs 0％; P < 0.001）、発作のない日数を増加（4.6 vs 0.53; P = 0.02）させた。CGIスコアは有意に改善（P < 0.001）。 副作用は類似していたが、ビガバトリンでは鎮静がより頻繁に認められた（P = 0.007）。

結論：レムニエ・グレンベック症候群において、ビガバトリンは転倒発作、部分発作、ミオクロニー発作、非定型欠神発作の減少、およびCGIの改善に有効である。インド臨床試験登録機構、インド医学研究評議会（CTRI/2022/12/048517）。