肝不全を伴う／伴わない新生児・乳児胆汁うっ滞の予測因子の遡及的評価：中国南東部における経験

背景：新生児・乳児胆汁うっ滞症に伴う肝不全（LF）は生命を脅かす疾患である。予測因子を特定するため、中国南東部地域において新生児および乳児の胆汁うっ滞症に伴う肝不全をそれぞれ予測する新規ノモグラムの開発と検証が不可欠である。

方法：2012年4月27日から2023年7月11日までに福建省母子保健病院で胆汁うっ滞を呈した新生児・乳児の診療記録を開発コホートとして後方視的に分析した。外部検証コホートは同時期に福建省小児病院から構築した。 関連指標について単変量解析を実施後、最小絶対収縮選択演算子（LASSO）を用いて独立予測因子を評価した。さらに多変量ロジスティック回帰分析により独立予測因子を選定し、予測ノモグラムを開発した。受信者操作特性曲線下面積（AUC）、キャリブレーション曲線、決定曲線分析（DCA）を用いてモデルを評価・検証し、外部検証群で確認した。

結果：開発コホートには新生児1,793例と乳児583例が、外部検証コホートには新生児374例と乳児232例が含まれた。 新生児ノモグラムには、低出生体重（LF）の有意な独立予測因子である6つの変数が含まれた：在胎週数（P=0.00）、高密度リポタンパク質（P=0.008）、赤血球分布幅標準偏差（P=0.00）、 C反応性蛋白（P=0.00）、アルブミン/フィブリノゲン比（P=0.00）、およびアスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ/血小板数（P=0.00）。 乳児群では、嘔吐（P = 0.005）、乳酸脱水素酵素（P = 0.00）、アルブミン/フィブリノゲン比（P = 0.00）の3変数がLFの有意な独立予測因子であり、乳児用ノモグラムに組み込まれた。 開発コホートでは、ノモグラムは新生児群と乳児群においてそれぞれAUC値0.743および0.784でLFを予測した。外部検証コホートでは、新生児群と乳児群でそれぞれAUC値0.736および0.711を示した。Hosmer-Lemeshow検定の結果、予測値と実測値の間に有意差は認められなかった。 キャリブレーション曲線は予測結果と実結果の一致を確認し、DCA曲線は全患者における潜在的な有用性を示した。結論：本研究は胆汁うっ滞患者における肝不全予測のための年齢特異的モデルを開発し外部検証した。これらのノモグラムは良好な臨床有用性を示し、小児科医が肝不全症例を早期に識別する助けとなり、中国南東部における転帰改善に寄与する可能性がある。