乳児てんかん性けいれん症候群に対する第一選択療法に関するエビデンスの総括：アンブレラ・レビュー

背景：乳児てんかん性痙攣症候群（IESS）に対する第一選択療法に関するエビデンスを評価したシステマティック・レビュー／メタアナリシス（SR/MA）は数多く存在するものの、それらの比較有効性、最適な投与量、および併用療法戦略については、依然として意見の相違や不確実性が残っている。そこで我々は、投与量別に分類した統合分析およびエビデンスの正式な評価を行い、現在のエビデンスの全体像を把握するためのアンブレラ・レビューを実施した。

方法：結節性硬化症を除き、新規発症のIESSに対する薬物療法および非薬物療法の第一選択介入を評価したSR/MAを対象とした。主要評価項目は、治療開始後1ヶ月以内の臨床的および電気臨床的寛解とした。4つの電子データベースを創刊から2025年10月まで検索した。方法論的質およびバイアスのリスクは、AMSTAR-2およびROBISを用いて評価した。治療効果はリスク比として提示した。 レビュー間の重複は補正被覆領域（CCA）を用いて評価し、エビデンスの確実性は推奨事項の評価・開発・評価（GRADE）を用いて評価した。

結果：スクリーニングした511編の全文論文のうち、2004年から2025年に発表された適格なSR/MA 20件（IESS症例6,290例）が対象となった。 全体的な重複はわずか（CCA 4.8%）であり、ほとんどのレビューは質が低い／極めて低いと評価された。ホルモン療法はビガバトリンより優れていた（証拠の確実性は中程度から高い）、高用量ホルモン療法は低用量レジメンより優れていた（証拠の確実性は中程度）、一方、経口コルチコステロイドは副腎皮質刺激ホルモン療法と同等であるように見えた（証拠の確実性は低から極めて低い）。 併用療法および補助療法には追加的な有益性は認められなかった（確実性の程度：中程度～低程度）。

結論：ホルモン療法、特に高用量での投与は、IESSに対する最も効果的な第一選択治療法であり続けている。質の低いエビデンスが主流であり、アウトカムが短期的なものであることから、標準化された投与量、病因に基づく層別化、および長期的な神経発達に関する追跡調査を伴う、適切に設計された試験の必要性が強調される。