食道閉鎖症±気管食道瘻に対する生涯コアアウトカムセットの開発：OCELOT研究

背景：解剖学的矯正が行われても、食道閉鎖±気管食道瘻（OA-TOF）を先天的に持つ患者は生涯にわたる合併症を経験する。コアアウトカムセット（COS）は研究の質を向上させ、ひいては患者の転帰を改善する手段として認識されているが、この患者集団向けのCOSは存在しなかった。

目的：本研究の目的は、年齢や地理的場所に関係なく適用可能なOA-TOF患者向けCOSを開発することである。

研究デザイン：患者参画が本研究の核心であった。候補アウトカムの抽出では、系統的レビュー（SR）に加え、患者及び患者代表者を対象にフォーカスグループ、インタビュー、活動パックへの回答を実施し、患者にとって最も重要なアウトカムを特定した。その後、2段階のデルファイ調査とオンライン合意形成会議により国際的な合意形成を図った。

結果： SRでは抽出されなかった患者イベントから8つのアウトカムが特定された。26カ国から175名、13分野の医療専門家がデルファイ調査を完了。24のアウトカムが事前定義された包含基準を満たし、コンセンサス会議での議論・投票を経て、24中14のアウトカムがCOSへの包含で合意された。

結論：14のアウトカムがCOS形成に合意された。このうち12は全年齢層に、1は小児集団に、1は成人集団に関連している。したがって本COSはプロジェクトの目的通り真に生涯適用可能である。本COSは研究の異質性を低減し、より質の高い研究成果とデータ比較可能性の向上に寄与する。