発達性てんかん性脳症／てんかん性脳症の小児におけるゾニサミド追加療法の有効性と安全性：実臨床研究

目的：発達性てんかん性脳症／てんかん性脳症（DEE/EE）の小児患者を対象に、特に低年齢児および高度薬剤抵抗性症例に焦点を当て、ゾニサミドの併用療法の実臨床における有効性と安全性を評価すること。

方法：本オープンラベル、非無作為化、自己対照、実臨床研究は、2020年から2025年にかけて単一施設でDEE/EEを有する小児127例を対象とした。主要評価項目は、3、6、9、および12ヶ月時点での奏効率（発作が50%以上減少）であり、最終観察値の繰り上げ法を用いて解析した。 副次評価項目には、発作消失、継続投与率、および有害事象（AE）が含まれた。多変量解析により、有効性の予測因子を特定した。

結果：奏効率は、3、6、9、12ヶ月時点でそれぞれ51.2%、55.3%、53.7%、53.7%であった。発作消失率は、23.6%、26.8%、24.4%、27.6%であった。 有効性は年齢や病因を問わず一貫していた。女性（オッズ比＝3.00）および既往の抗てんかん薬の使用数が少ないこと（オッズ比＝0.77）が、12ヶ月時点での奏効を独立して予測した。既往の抗てんかん薬を5種類以上使用しても効果が得られなかった小児のうち、44.3%が奏効を示し、20.0%が発作消失を達成した。12ヶ月時点の継続率は81.9%であった。 有害事象（AE）は14.2%に認められ、最も多かったのは食欲減退（7.9%）であり、そのほとんどは許容可能なものであった。

結論：ゾニサミドの併用療法は、6歳未満の幼児や高度な薬剤抵抗性を示す症例を含む、DEE/EEの小児において、持続的な有効性と良好な忍容性を示す。性別および既往の治療歴が長期的な有効性を予測しており、難治性てんかんに対する信頼性の高いリスク・ベネフィットプロファイルを裏付けている。