FGF23過剰に関連する低リン血症に対する新規治療法。

FGF23は、骨細胞が細胞外リン濃度の増加に応答して分泌するホルモンです。骨細胞によるFGF23の過剰産生、またはまれに腫瘍による産生は、腎性リン排泄障害による低リン血症を特徴とする複数の筋骨格系症候群のホルモン学的基盤です。FGF23依存性慢性低リン血症は、くる病や骨軟化症、その他の骨格合併症を引き起こします。FGF23介在性低リン血症の遺伝性疾患には、X連鎖性低リン血症（XLH）、常染色体優性低リン血症性くる病（ADHR）、常染色体劣性低リン血症性くる病（ARHR）、骨線維性異形成症、McCune-Albright症候群、および表皮母斑症候群（ENS）が含まれます。ENSは、皮膚骨格低リン血症症候群（CSHS）とも呼ばれます。FGF23介在性低リン血症の主な獲得性形態は、腫瘍誘発性骨軟化症（TIO）です。本レビューでは、最も一般的なFGF23介在性疾患の病態生理学と臨床症状に関する現在の知識をまとめ、新たな治療法に焦点を当てています。数十年間、カルシトリオールとリン酸塩補充療法が主要な治療法でした。最近、FGF23を標的とするモノクローナル阻害抗体であるブロスマブが、小児と成人におけるXLHの治療に承認されました。小児を対象とした活性対照試験では、この薬剤の有効性と安全性が良好であることが示されています。残りのFGF23介在性低リン血症性障害は、現在もリンとカルシトリオールの投与で治療されています。ただし、腫瘍誘発性骨軟化症の治療におけるブルソマブの臨床試験では、早期の有望な結果が示されています。ブルソマブは残りのFGF23介在性障害の有効な治療法となる可能性がありますが、その可能性を支持する臨床試験は現在実施されていません。