掲載日:
ブロスマブ療法がX連鎖性低リン血症(XLH)および成人と小児の他の疾患に対する有効性を示す臨床的根拠。
DOI:10.3389/fendo.2020.00338
アブストラクト
ブロスマブ(KRN23)は、X連鎖性低リン血症(XLH)患者における低リン血症性くる病の治療を主な目的とした複数の最近の臨床試験の対象となっているFGF23中和抗体です。2014年の最初の報告以来、これらの試験は成人および小児のコホートにおいて、安全性上の懸念が最小限ながら有効性を示してきました。これらの研究では、臨床使用において良好な耐容性を示す投与レジメンを確立するために用量漸増法が採用されました。本レビューでは、成人と小児におけるブルソマブ治療に関する臨床試験データを要約し、現在進行中の複数の臨床試験についても言及しています。ブルソマブはXLHの治療において画期的な可能性を示していますが、腎石灰化症や心筋石灰化症のリスクに関する懸念を解消するためには、長期的な追跡調査が必要です。現在の臨床試験ではこれらの問題は深刻な問題とはなっていませんが、慢性または生涯にわたる治療の影響は未だ確立されていません。
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