ブロスマブは小児のX連鎖性低リン血症の治療薬です。

レビューの目的：X連鎖性低リン血症（XLH）は、くる病の最も一般的な遺伝性原因です。本レビューでは、2018年にXLH患児の治療にFDA承認されたブロスマブを用いたXLHの管理における最近の進展について説明します。

最近の知見： XLHにおけるFGF23の増加は、全身性低リン血症および骨格系異常（くる病性骨変形、成長障害、歯の膿瘍、不全骨折、変形性関節症、腱付着部炎など）を引き起こし、身体機能と生活の質に生涯にわたる影響を及ぼします。ブロスマブ治療は、小児におけるくる病と成長の臨床的改善を示しており、ランダム化比較試験において従来の治療法と比較しても効果を示しました。ブロスマブは成人における偽骨折の治癒も改善しました。ブロスマブは、従来の治療法よりもくる病と成長の改善がより顕著でした。しかし、最終身長、腎石灰化症、歯疾患、腱付着部病変、手術介入など、ブロスマブの複数のアウトカムへの影響に関する多くの疑問が残されています。