グルココルチコイド治療を受けているデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者におけるビスホスホネート製剤：系統的レビューとエビデンスのグレード評価。

背景と目的：ビスフォスフォネートは、希少で重度の神経筋疾患であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者における骨粗鬆症の治療に常规的に使用されています。本研究では、グルココルチコイド治療を受けているDMD患者におけるビスフォスフォネートの利益と有害作用に関する証拠を統合し、評価することを目的としました。

方法： 本システマティックレビュー（PROSPERO識別番号：CRD42020157606）では、MEDLINE、CINAHL、Embase、PsycINFO、Web of Science、CENTRALを検索し、2023年3月31日までに発表された、言語や研究デザインを問わず、結果を報告した論文を抽出しました。エビデンスの質は、Grading of Recommendations, Assessment, Development, and Evaluations（GRADE）フレームワークを用いて評価した。結果：12カ国（南米を除くすべての有人大陸）から1,010人の小児および成人を対象とした19件の論文を同定した。グルココルチコイド治療を受けたDMD患者において、ビスフォスフォネートが腰椎骨密度（BMD）の面積Zスコアを有意に増加させるという高品質のエビデンスを同定した。最も大きな改善は、静脈内ゾレドロン酸投与を受けた患者における制御された設定で観察されました。骨折リスクへの利益に関する証拠は、主に制御されたデータ不足とサンプルサイズの小ささのため、不確実または低品質でした。ビスフォスフォネートは一般的に良好に耐容されましたが、初回投与に関連する有害事象（いわゆる「急性相反応」）が頻繁に報告されました。

議論：DMDとグルココルチコイド誘発性骨粗鬆症を有する患者におけるビスフォスフォネートの使用により、腰椎の骨密度（BMD）Zスコアを増加させることを支持する高品質の証拠があります。当研究の統合と評価は、2018年のDMD臨床ケア指針で提言された現在の推奨事項を裏付け、ビスフォスフォネートの予期される利益、未解決のニーズ、および使用における潜在的な安全性の問題に関する認識向上に役立つはずです。