FDAの希少小児疾患優先審査クーポンプログラムの最初の10年間の分析：指定、疾患、および医薬品開発。

背景：希少小児疾患（RPD）優先審査バウチャー（PRV）プログラムは、2012年に子どものための新製品の開発を支援するために制定されました。バウチャーの申請前に、申請者はRPD指定を申請することができ、これにより、その製品が子どもの重篤な症状を主に引き起こす希少疾患の治療または予防に有効であることを確認されます。本研究では、これらの指定の動向と特徴を説明します。RPD指定の詳細は公開できません。本研究は、プログラムのRPD指定要素に関する最初の分析です。

結果：米国食品医薬品局（FDA）の内部データベースを使用し、2013年から2022年までのすべてのRPD指定を分析しました。分析対象となった特性には、RPD指定の対象疾患、製品が新生児疾患を対象としているか、製品の種類（医薬品/生物製剤）、指定を支持する証拠のレベル（前臨床/臨床）が含まれます。研究期間中に569件のRPD指定がありました。主要な治療領域は神経学（26%、n＝149）、代謝（23%、n＝131）、腫瘍学（18%、n＝105）でした。RPD指定の対象疾患で最も多かったのはデュシェンヌ型筋ジストロフィー、神経芽腫、および鎌状赤血球症でした。新生児医療製品は6%（n＝33）を占め、そのうち過半数が医薬品製品であり、38%は臨床データで支持されていました。

結論：RPD PRVプログラムは、小児向けの新製品開発を促進するために設立されました。本研究の結果は、希少小児がんから希少遺伝性疾患まで、幅広い疾患において開発が進んでいることを示しています。希少疾患を有する小児の未充足ニーズを満たす治療法を見つけるため、小児向け製品開発への継続的な支援が不可欠です。