小児潰瘍性大腸炎におけるトファシチニブ：多施設でのレトロスペクティブな経験。

背景：Tofacitinibは最近、成人の中等度から重度の潰瘍性大腸炎（UC）の治療薬として承認されたが、小児のデータは限られている。本国際多施設共同試験では、小児潰瘍性大腸炎におけるトファシチニブの有効性と安全性について検討した。

方法：本試験は、小児UCと診断されトファシチニブを投与された小児患者を対象とし、国際的な16施設で実施されたレトロスペクティブレビューである。主要アウトカムは、8週目のコルチコステロイドを使用しない臨床的寛解（Pediatric Ulcerative Colitis Activity Index <10）であった。副次的アウトカムは、8週目の臨床的奏効（小児潰瘍性大腸炎活動性指数が20ポイント以上低下）、24週目のコルチコステロイドを使用しない臨床的寛解、最終フォローアップまでの大腸切除率および安全性有害事象であった。主要アウトカムはintention-to-treatの原則により算出された。

結果：101例の小児が対象となり、診断時の平均年齢は12.8±2.8歳、罹病期間の中央値は20ヵ月（四分位範囲[IQR]、10-39ヵ月）であった。全員が少なくとも1つの生物学的製剤で治療失敗を経験し、36％（36％）が3剤で治療失敗を経験した。追跡期間中央値は24週（IQR, 16-54週）であった。16例（16％）が8週目にコルチコステロイドを使用しない臨床的寛解を達成し、さらに30例（30％）が臨床的反応を示した。88例中20例（23％）が24週目にコルチコステロイドを使用しない臨床的寛解を得た。中央値86日（IQR、36-130日）までに25人（25％）の小児が大腸切除術を受けた。重篤な薬物関連有害事象は報告されなかった；帯状疱疹が1例、軽度の血液検査異常が2例であった。

結論：この過去最大の小児実臨床コホートにおいて、トファシチニブは8週目までに少なくとも16％の高度難治性UC患者に有効であった。有害事象は軽度であり、成人データとほぼ一致していた。