ギビノスタット：最初の承認。

ギビノスタット（DUVYZAT™）は、イタルファルマコが開発中の経口投与可能なヒストン脱アセチル化酵素阻害剤で、筋ジストロフィーと真性多血症の治療を目的としています。ギビノスタットは、2024年3月21日に米国で、6歳以上のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者に対する治療薬として初めて承認されました。承認は、多国籍第III相EPIDYS試験の結果に基づいています。この試験では、ギビノスタット投与群はプラセボ投与群に比べて機能的タスク遂行時間の減少が少なかったことが示されました。ギビノスタットは、疾患の根本的な遺伝的変異に関わらず、DMD患者における最初の非ステロイド系治療法として承認されました。ギビノスタットは、食事と共に1日2回投与する経口懸濁液として供給されます。推奨用量は患者の体重に基づいて決定されます。EUでは、DMDにおけるギビノスタットの規制審査が現在進行中です。本記事では、この最初のDMD承認に至るギビノスタットの開発における主要なマイルストーンを要約しています。