重症複合免疫不全症に対する造血細胞移植後の晩期障害：重要な因子と治療選択肢。

イントロダクション：重症複合免疫不全症（SCID）は、造血細胞移植（HCT）や遺伝子治療（GT）を行わなければ致死的な先天性免疫異常である。SCIDの新生児スクリーニングの実施により、生存率は向上している。長期的な転帰と晩期障害についてよりよく理解し、免疫と一般的な健康状態を生涯にわたってモニタリングするという重要な側面に取り組む必要がある。

対象分野：PubMedで索引付けされた2008-2024年発行の論文の包括的レビューにおいて、SCIDに対する造血幹細胞移植生存者の慢性および晩期障害（CLE）に関する現在の知見、ならびに特定のSCID遺伝子型に対するGTの役割と進歩について述べる。疾患関連因子（遺伝子型、診断のきっかけ、HCT前の感染の有無）、移植関連因子（ドナーの種類、コンディショニングレジメン、免疫再構成、移植片対宿主病（GVHD）など、CLEの発症に影響を及ぼす因子について概説し、この特殊な集団における晩期死亡の高リスクに関連する原因および因子について述べる。さらに、この患者集団における一般的なCLEを管理するためのモニタリングと潜在的な治療戦略について述べる。

専門家の意見：サバイバーにおけるCLEについてより良く説明し、これらのCLEを軽減することを目的とした前向き臨床試験を開発し、これらの患者の管理とフォローアップのために遺伝子型に基づいたアプローチを開発するためには、継続的な研究努力が必要である。