脊髄性筋萎縮症の治療。

レビューの目的：本レビューの目的は、臨床試験および現実世界のデータから得た情報を基に、現在利用可能な治療法の安全性および有効性に関する概要を提供することです。SMNタンパク質の増加以外のアプローチを用いた進行中の研究からの追加情報も報告されています。最近の知見：過去3年間で、呼吸機能や球麻痺機能を含む機能のさまざまな側面に対する既存の薬剤の安全性および影響を報告した研究が24件以上あります。これらの知見は、現実世界の設定で得られ、年齢、体重、SMN2コピー数、その他の変数を有する個々の患者における反応の幅を定義する上で極めて重要であり、新たな治療を開始する際、家族と医療従事者が適切な期待を設定する際に役立ちます。要約：過去数年間で利用可能になった多数の研究は、臨床試験で提供された安全性および有効性の情報を補強し、拡大しています。