新生児および小児における先天性代謝異常症と多様な透析療法：系統的レビューとメタアナリシス。

背景：一部の先天性代謝異常（IEM）は、血液中のレウシンとアンモニアの異常を引き起こし、腎代替療法（KRT）で治療されることが一般的です。IEMを有する小児は、治療の遅延が神経学的および発達障害のリスク増加につながるため、早期治療が不可欠です。

目的： 本系統的レビューでは、新生児および小児を対象に、異なるKRT療法（持続的KRT（CKRT）、血液透析（HD）、腹膜透析（PD））における生存率およびアンモニア・レウシン濃度の減少を評価します。

データソース： PubMed、Web of Science、Embaseデータベースを検索し、IEMを有する小児患者におけるKRT施行時の生存率および毒性代謝物のクリアランスデータを含む論文を抽出しました。研究の適格基準： IEMを有する患者においてCKRT、PD、またはHDを施行した際の生存率を報告した横断的、前向き、または後ろ向き研究を対象としました。不明確または複数のKRT療法を施行した患者を含む研究は除外しました。

研究の評価と統合方法：分析変数には、有効性アウトカム[透析前後のアンモニア濃度（RIA）の減少率（％）と50％RIA到達までの時間]と死亡率が含まれた。バイアス評価にはNewcastle Ottawa Risk of Bias品質評価ツールを使用した。すべての統計解析はMedCalc Statistical Softwareバージョン19.2.6で実施した。

結果：合計37件の研究（n＝642）が対象となりました。CKRTにおける死亡率のプールされた割合（95% CI）は24.84%（20.93-29.08）、PDは34.42%（26.24-43.33）、HDは34.14%（24.19-45.23）でした。CKRTでは、PDと比較して50% RIAまでの時間（95% CI）に低下傾向が観察されました [6.5（5.1-7.8） vs. 14.4（13.3-15.5）]。CKRT前の血漿アンモニア濃度が高いほど死亡率が高かった（31.94%（≥1000 µmol/L）対 15.04%（＜1000 µmol/L））。

主要な結果の結論と implications：サンプルサイズの制限にもかかわらず、CKRTはHDまたはPDと比較して死亡率が低い傾向が示され、反跳性高アンモニア血症の予防や血行動態の改善といった潜在的な利益が示唆されました。HDは50% RIAの達成が速い傾向を示しましたが、すべての治療法はアンモニアとロイシン濃度の低下において同等の有効性を示しました。

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