エプタコグベータ（rFVIIa）による出血治療では、インヒビターを有する成人および青年期の血友病AまたはB患者において、再出血の発生率は低い。

はじめに：エプタコグ ベータは、インヒビターを有する血友病AまたはB患者（12歳以上）における出血の治療およびコントロールの適応で、米国、欧州連合、英国、メキシコで承認された新規ヒト型遺伝子組換えFVIIa製剤です。また、欧州および英国では、同じ患者集団における周術期治療にも適応されています。

目的：第3相臨床試験PERSEPT 1に登録されたインヒビターを有する血友病患者を対象に、再出血の発生率を評価し、治療成績を検討する。

方法：軽度または中等度の出血エピソード（BE）を治療するために、被験者はエプタコグベータを初回75μg/kgまたは225μg/kg投与され、その後（必要に応じて）出血がコントロールされるまで、あらかじめ定義された間隔で75μg/kgを追加投与された。この解析では、被験者から報告された再出血を使用して、最初の24時間の再出血発生率を決定した。それ以降の時点における再出血は、出血治療データの探索的intention-to-treat解析であった。

結果：465例のBEが解析された。24時間後までの再出血の割合は0％（初回投与量75μg/kg）および0.5％（初回投与量225μg/kg）であった。48時間後までの再出血の割合は3.2％（初回投与量75μg/kg）、5.6％（初回投与量225μg/kg）であった。再出血の大部分はエプタコグベータの単回投与でコントロールされ、再出血を治療した被験者で入院を必要とした者はいなかった。

結論：インヒビターを有する血友病患者において、軽症／中等症BEの治療にエプタコグベータを使用した場合、再出血の発生率は低かった。発生した再出血は、入院の必要なくエプタコグベータで効果的にコントロールされた（中央値、1回投与）。