系統的レビュー：X連鎖性低リン血症を有する小児患者における医療療法の有効性に関する重要なアウトカムへの影響。

目的：小児におけるX連鎖性低リン血症（XLH）の管理に関する証拠を検証し、治療指針の策定に資する。方法：2023年5月までにEmbase、MEDLINE、Web of Science、Cochrane Centralを検索した。対象研究： 18歳未満の臨床的または遺伝的に確認されたXLH患者を対象としたランダム化比較試験（RCT）および観察研究。burosumabと無治療または標準療法（リン酸塩と活性型ビタミンD）を比較した研究、または標準療法と無治療を評価した研究を含む。2名のレビューアが独立して適格性を判断し、データを抽出、バイアスリスク（RoB）を評価した。証拠の確実性はGRADE手法を用いて評価した。

結果：4,114件の記録をスクリーニングし、254件の全文を評価しました。ブルソマブと従来の治療法または無治療を比較した1件のRCTと1件の事後解析研究が対象に該当しました。オープンラベルRCTは高いRoBであり、証拠の確実性は中等度から非常に低かったです。ブルソマブは、従来の治療法と比較して、下肢変形を予防し、身体的健康の生活の質（QoL）を改善する可能性が高い（中等度の確実性）。ブルソマブは身長を増加させ、慢性低リン血症に関連する症状の負担を増加させる可能性があります（証拠の確実性は低いです）。ブルソマブは治療関連有害事象を増加させる可能性が高い（中等度の確実性）であり、歯の膿瘍を増加させる可能性があります（証拠の確実性は低いです）。従来の治療と無治療を比較した1件の観察研究は高いロジカル・バイアス（RoB）を有し、従来の治療が最終身長に与える影響に関する証拠の確実性は非常に低いです。

結論：当レビューは、ブルソマブが下肢変形を予防し、身体的健康のQoLを改善する可能性があり、身長を増加させる可能性があることを示しています。ただし、ブルソマブは有害事象を増加させる可能性もあります。従来の治療と無治療を比較した最終的な身長への影響に関する証拠は限定的です。小児における医療療法の長期的な効果を理解するためには、さらなる研究が必要です。