脊髄性筋萎縮症における疾患修飾療法が肺機能と呼吸筋力に与える影響：系統的レビューとメタ分析。

背景：脊髄性筋萎縮症（SMA）は、呼吸器合併症を伴うことが多くあります。疾患修飾療法（DMTs）（ヌシネルセン、オナセムノゲン・アベパルボベック、およびリスディプラム）は、SMA患者における生存率、運動機能、および機能的筋力を改善しましたが、肺機能と呼吸筋力への影響についてはさらに明確化が必要です。したがって、SMAのタイプI、II、III、IVの患者におけるDMTの肺機能と呼吸筋力への影響を報告した研究の系統的レビューを実施しました。方法：2023年12月までにPubMed/MEDLINE、CINAHL、Embase、Web of Scienceの電子データベースを検索しました。SMA患者におけるDMTの肺機能または呼吸筋力への影響を評価した前後比較研究を対象に、研究を抽出しました。可能な限り、汎用逆分散加重を用いたランダム効果モデルによるメタアナリシスを実施しました。結果：376件の記録から19件の研究（縦断的コホート研究16件と症例シリーズ3件）を抽出し、384名の参加者を対象としました。17件の研究はヌシネルセンの効果を、2件の研究はリスディプラムの効果を調査しました。17件の研究は中等度のバイアスリスク、2件は高いバイアスリスクを有していました。これらの研究のほとんどは、ヌシネルセンまたはリスディプラム治療後の肺機能または呼吸筋力の統計的に有意な改善を報告していませんでした。13件の研究を対象としたメタアナリシスでは、ヌシネルセン治療後2、6、10、および12ヶ月以上でFVCの統計的に有意な改善は認められませんでした。結論：本レビューの結果は、ヌシネルセンがSMAタイプI、II、III、またはIVの患者においてFVC、FEV₁、ピーク呼気流量、または最大吸気圧を改善しないという中等度の証拠を示しています。治療後、肺機能や呼吸筋力の統計的に有意な低下は認められませんでした。これは、ヌシネルセンが肺機能や呼吸筋力を安定化させる可能性を示唆するかもしれません。