グルココルチコイドがデュシェンヌ型筋ジストロフィー患者の心臓機能に与える影響：有益か否か？

未分類：デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、ディストロフィン遺伝子の変異により機能的なディストロフィン欠乏を引き起こす進行性で治癒不能なX連鎖性神経筋疾患です。現在、心血管合併症はDMD患者の主な死亡原因となっています。グルココルチコイドは、DMD患児の標準治療法とされています。長期的なグルココルチコイド療法は、自立歩行の喪失を遅らせ、肺機能を改善し、生存期間を延長する可能性があります。しかし、DMD患者におけるグルココルチコイドの心機能への影響は依然として議論の的となっています。本システマティックレビューの目的は、DMD患児におけるグルココルチコイドの心機能への影響を調査した既発表の臨床研究を要約し分析することです。PubMed、Web of Science、Embaseデータベースを用いて、関連する検索語句を用いた包括的な検索を実施しました。回収された研究の要約と全文がレビューされました。研究は4つのテーマに分類されました：グルココルチコイドの使用、グルココルチコイドの種類、投与方法、およびグルココルチコイドの開始時期。合計21件の研究が対象となりました。そのうち、18件の研究はDMD患者におけるグルココルチコイドの心機能への影響を調査し、Koeksら（2010）の研究は年齢層別にグルココルチコイドの心機能への有効性と非有効性を報告しました。1件の研究はグルココルチコイドの種類の影響を、1件の研究は投与方法の効果を、1件の研究は投与開始時期を評価しました。21件の研究のうち、13件（n＝1,814例）は、DMD患者におけるグルココルチコイドが心機能の進行を遅らせる可能性を示しました。6件（n＝6,294例）は、グルココルチコイドが心機能に有意な影響を及ぼさないことを報告し、1件（n＝111例）は、早期のグルココルチコイド療法が心筋症のリスクを増加させる可能性を示唆しました。

結論：コルチコイドは、DMD患者における心機能の悪化を遅らせる可能性があることが示唆されています。しかし、早期グルココルチコイド療法の長期的な心機能への影響に関するデータは限られており、結論は確定していません。DMD患者におけるグルココルチコイド療法の最適な投与時期、投与量、および長期的な影響を確定するためには、前向き縦断的研究が必要です。

既知の事項： • DMD患者におけるグルココルチコイドの心機能への影響は依然として議論の的となっています。 新たな知見： • グルココルチコイドはDMD患者の心機能の悪化を遅らせる可能性があります。しかし、DMD患者におけるグルココルチコイド療法の最適な投与時期、投与量、および長期的な効果を確定するためには、前向き縦断的研究が依然として必要です。