血友病Aにおける遺伝子組み換え第VIII因子Fcによる免疫寛容誘導：カルテレビュー研究のデータ。

目的：血友病A患者における初回および救済療法としてのrFVIIIFc（再組換え第VIII因子Fc融合タンパク質）を用いたIT（血漿製剤の投与間隔）のITチャートレビュー研究（NCT03951103）からのデータを報告する。

方法：非介入的多施設共同研究において、rFVIIIFc ITIで治療を受けたまたは現在受けている患者から、後方視的および前向きの現実世界データが報告された。研究者により定義されたITI治療結果と投与レジメンが報告された。

結果：16施設から41患者が対象となりました。初回ITIは24患者で実施され、そのうち16患者で研究終了時にITI結果が得られました。13患者（81.3％）でITI成功、3患者で失敗でした。rFVIIIFcの消費量の中央値（範囲）は300（61-2800）IU/kg/週で、大多数（70.8％）が300 IU/kg/週以下を使用しました。患者の大多数（87.5％）は1日1回未満のITIを受けました。17例でレスキューITIが使用され、そのうち16例で研究終了時にITIのアウトカムが評価されました。8例（50.0％）がITI成功/部分成功、7例が失敗、1例が早期脱落しました。rFVIIIFcの消費量の中央値（範囲）は536（98-1435）IU/kg/週で、35.3％が週あたり300 IU/kg以下、52.9％が週あたり500 IU/kgを超えて使用しました。ほとんどの患者（64.7％）は毎日ITIを受けました。

結論： rFVIIIFcを用いたITIは、初回ITI患者において成功する可能性が高く、以前にITI失敗を経験した患者に対する有効な選択肢です。臨床試験登録： ClinicalTrials.gov識別番号: NCT03951103.