韓国における血友病Aの負担：2008年から2021年までの連続横断研究。

背景：韓国では過去10年間で第VIII因子（FVIII）の使用量および予防的使用が全体的に増加しています。しかし、その影響を明らかにする全国的なアウトカムデータは存在しません。本研究の目的は、全国的な請求データを用いて血友病A患者（PwHA）を同定し、関節関連アウトカムと生命を脅かす出血の傾向を観察することです。

方法： 本横断的縦断研究では、韓国の健康保険審査評価機構の請求データを分析しました。2007年から2022年の間にFVIIIを少なくとも2回投与されたPwHAを同定し、2008年から2021年までの関節手術、生命を脅かす出血、合併症を観察しました。

結果： 2008年に1,193名、2021年に1,517名のPwHAが特定されました。高齢患者割合は過去14年間で増加しました。1,000患者当たりの関節手術率は2008年に61.2（95% CI 48.0‒76.9）、2021年に17.1（11.2‒25.1）でした。最も高い率は重症型患者で観察されました。年間で生命を脅かす出血を経験した患者は2%未満で、そのうち約90%は中枢神経系と消化管出血に起因していました。高血圧と糖尿病の有病率は年々増加し（2008年は6%、2021年は15%、それぞれ）、糖尿病の有病率は2008年は6%、2021年は9%でした。

結論：本研究は、韓国におけるPwHAの血友病関連アウトカムと合併症の長期的な傾向を初めて報告しました。高齢患者数は増加したものの、関節関連合併症は時間経過とともに減少しました。14年間にわたる傾向は、PwHAの治療改善に貴重な知見を提供します。