血友病B男性患者におけるrIX-FPおよびrFIXFcの実臨床予防療法の転帰：ドイツおよびイタリアの診療記録データの統合解析

はじめに：重症B型血友病患者に対する現在の標準治療は、第IX因子（FIX）製剤による予防的投与である。本解析では、ドイツおよびイタリアにおいてrIX-FPまたはrFIXFcによる予防的投与を受けたB型血友病患者（PwHB）における予防的投与の有効性を評価した。

方法： ドイツまたはイタリア在住の12歳以上で重症/中等度B型血友病患者を対象に、12ヶ月以上rIX-FPまたはrFIXFcによる予防療法を受けた症例について、匿名化したカルテの遡及的調査を実施した。主要評価項目はFIX消費量、副次評価項目は投与間隔、年間出血率（ABR）、年間自然出血率（AsBR）、年間関節出血率（AjBR）とした。これらの評価項目は、rIX-FP導入前後のデータを有するPwHBにおいても検討した。

結果：194名のPwHBのうち、107名がrIX-FP、87名がrFIXFcによる予防的治療を受けていた。rIX-FPの平均FIX消費量はrFIXFcと比較して有意に低かった（42.4対65.2 IU/kg/週、p = 0.0001）。平均投与間隔はrIX-FPが9.5日、rFIXFcが7.9日であった。rIX-FPとrFIXFcの平均出血率はそれぞれ以下の通りであった：ABR 0.7対1.1（p = 0.6704）、AsBR 0.1対0.3（p = 0.3427）、AjBR 0.3対0.4（p = 0.5296）。重症および中等度血友病B患者群のサブグループ解析では、これらのアウトカムを比較した際に同様の数値パターンが認められた。切り替えデータを有する18例では、FIX消費量の大幅な減少（中央値51.7 IU/kg/週から33.3 IU/kg/週、p = 0.0069）が観察され、平均投与間隔は延長した（7.2-9.5日）。ABR（中央値1.6-0.0、p=0.0172；n=18）およびAjBR（中央値0.6-0.0、p=0.0200；n = 14）は有意に減少した。一方、AsBRは減少したが有意ではなかった（中央値 0.2-0.0、p = 0.1460；n = 14）。

結論： rIX-FP予防投与はrFIXFcと比較してFIX消費量の減少と関連し、同等の効果あるいは潜在的に改善された出血予防効果を提供した。さらに、rIX-FPに切り替えを行った血友病患者（PwHB）は、従来のFIX製剤と比較してFIX消費量、ABR、AjBRの有意な減少を達成した。