小児肝疾患：次世代治療法

分子医学の近年の進歩に伴い、小児肝疾患治療の展望は一変した。遺伝子編集技術、RNA治療、分子シャペロン療法の登場により、肝病変への精密な標的治療が可能となった。 本総説では、小干渉RNA（siRNA）、mRNA編集、CRISPRベースのアプローチといった肝臓指向性核酸療法における最近のブレークスルーに焦点を当て、特にα-1アンチトリプシン欠乏症、B型肝炎、嚢胞性線維症関連肝疾患、代謝機能障害関連脂肪肝疾患、アラジール症候群、進行性家族性肝内胆汁うっ滞症、急性肝性ポルフィリン症における応用について考察する。