中国血友病個別化予防療法(CHIPS):重症A型血友病(SHA)の因子補充療法を受けている男子における関節出血ゼロと長期的な関節健康のための費用対効果の高い治療法
DOI:10.1016/j.thromres.2025.109528
アブストラクト
中国における重症血友病A(SHA)の管理は、必要時治療から低用量予防療法へと大きく進化し、出血率を大幅に減少させた。 中国血友病個別化予防療法研究(CHIPS)プロトコルは、関節出血ゼロと長期的な関節健康維持を目指す標準化された費用対効果の高い枠組みとして開発された。本レビューはCHIPSプロトコルの包括的概説を提供し、薬物動態に基づく投与量設定と多角的関節評価を組み込んだ体系的個別化アプローチの有効性を示す3つの相互関連研究のエビデンスを統合する。 結果から、この戦略は出血率をほぼゼロに抑え、生活の質を向上させ、因子消費を最適化しながら関節健康を維持することが示された。さらに本レビューでは、資源制約のある環境においてエミシズマブなどの非因子療法へ移行する患者をモニタリングする実用的なプラットフォームとしての有用性を強調し、現在の治療環境におけるCHIPS枠組みの拡大する役割について論じている。 CHIPSプロトコルは、因子補充療法を最適化し新規薬剤に適応する、時宜を得た拡張可能な予防枠組みである。その構造化されたモニタリングと個別化投与は、非因子療法や遺伝子治療が中国で広く普及するまでの間、SHA(特発性関節炎)の男子患者の関節健康を守るための重要な解決策を提供する。
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