ムコ多糖症と診断された小児および青年における在宅酵素補充療法の指針：探索的レビュープロトコル

酵素補充療法はムコ多糖症治療における主要な選択肢の一つである。従来、この療法は外来環境で実施されてきたが、患者が最も快適に感じる自宅での実施も可能である。しかしながら、在宅環境における本療法の実施方法に関するガイダンスは依然として必要とされている。 本研究は、ムコ多糖症の小児・青年における在宅酵素補充療法の実施に関する主要な既存ガイダンスを特定・整理することを目的とした探索的レビューのプロトコルを提示するものである。レビュープロトコルはPetersが提案した方法論的ガイダンスとPRISMA-Pチェックリストに基づき作成され、Open Science Frameworkプラットフォーム（OSF.IO/QUSB6）に登録された。 検索は以下のデータベースで実施される：CINAHL、コクラン・ライブラリー、エンベース、LILACS、MEDLINE、Science Direct、Scopus、Web of Science。グレー文献はCAPES/ブラジル学位論文カタログ、ブラジル保健省ウェブサイト、Google Scholar、英国国立医療技術評価機構（NICE）、WHO IRISで検索する。 論文は事前定義された適格基準に基づき選定され、標準化された収集フォームを用いて情報を抽出する。本レビューの結果は、ムコ多糖症を有する小児・青年における在宅型酵素補充療法（ERT）実施の主要な指針について、研究者にとって貴重な知見を提供することが期待される。