米国における悪性腫瘍関連血球貪食性リンパ組織球症へのエマパルマブ使用：REAL-HLH研究

悪性腫瘍関連血球貪食性リンパ組織球症（mHLH）は、過炎症症候群であり、予後不良で標準治療が存在しない。エマパラマブは、炎症性サイトカインであるインターフェロンガンマを中和する完全ヒト型モノクローナル抗体であり、原発性血球貪食性リンパ組織球症（pHLH）の治療に承認されている。 REAL-HLH研究（米国33施設における後方視的カルテレビュー）は、2018年11月20日から2021年10月31日までにエマパルマブを1回以上投与された患者の実臨床における治療パターンと転帰を評価した。 本報告ではmHLH患者サブグループに関するデータを提示する。全105例中51例（48.6%）が二次性HLHと分類され、うち51例中17例が基礎疾患としての悪性腫瘍を伴うHLH（mHLH）であった。 HLH診断時の中央値年齢（範囲）は15.0（3.0-27.0）歳であった。データが利用可能な14例中6例（42.9%）は最適化HLH炎症指数が陽性であり、病的な炎症を示していた。 17例中9例（52.9%）に感染症が認められ、17例中10例（58.8%）が集中治療室でエマパルマブを投与された。エマパルマブは主に難治性（17例中10例；58.8%）または進行性（17例中3例；17.7%）疾患の治療のために開始された。 ほとんどの患者はエマパルマブ投与前に（16/17例；94.1%）および／または同時期に（15/17例；88.2%）HLH関連治療を受けていた。 エマパルマブ含有レジメンによる治療により、医師の評価では主要な検査パラメータの大半が正常化し、その他（フィブリノゲン［11/13例；84.6％］、好中球絶対数［6/10例；60％］、ケモカインリガンド9［7/8例；87.5％］）も正常値が維持された。 追跡終了時点の全生存率およびエマパルマブ投与開始からの12ヶ月生存確率は、それぞれ23.5%および22.1%であった。結論として、エマパルマブ含有レジメンは、mHLH患者におけるほとんどの検査パラメータを正常化、改善、または正常値を維持した。この高リスク集団における適切なエマパルマブの投与量と有用性を確立するためには、今後の研究が必要である。