小児関連の海外注目論文サマリー

掲載日:

マラリキシバット治療によりアラジール症候群の無イベント生存率が向上

「Hepatology」より

 アラジール症候群(ALGS)は、胆汁うっ滞と重度のかゆみを伴う稀少疾患である。本研究では、小腸胆汁酸トランスポーター阻害薬マラリキシバットの長期的な効果を検証し、6年間にわたり無イベント生存率を有意に改善する可能性を示した。

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書誌事項

Event-free survival of maralixibat-treated patients with Alagille syndrome compared to a real-world cohort from GALA
BE Hansen, et al. Hepatology. 2024 Jun 1;79(6):1279-1292. doi: 10.1097/HEP.0000000000000727

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