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2025.05.12
ライソゾーム貯蔵障害の新生児ゲノムスクリーニングの効果：中国におけるコホート研究。
2025.05.01
アルゼンチンにおけるライソゾーム病に対する酵素補充療法による在宅輸液プログラム：安全性、QOL、アドヒアランスの結果。
神経因性ムコ多糖症IIの兄弟姉妹における認知機能に対するイドゥルスルファ-ゼの静脈内投与およびイドゥルスルファ-ゼ-ITの髄腔内投与による早期治療の評価。
2025.04.15
イラク、クルディスタン地域、デュホク市におけるムコ多糖症IV型の臨床的および遺伝的スペクトル。
2025.04.11
肝臓指向性遺伝子治療後のムコ多糖症VI型患者における複数年にわたる酵素発現。
新生児マススクリーニングの実際～自治体での取り組み～
ライソゾーム病 ペルオキシゾーム病
ライソゾーム病とペルオキシソーム病
造血細胞移植の進歩
血液脳関門を克服した酵素補充療法
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